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據悉，真實世界證據指的是，通過分析真實世界數據，形成醫療器械使用、風險/收益相關的臨床證據，可能作為有效的科學證據用于監管決策。由于真實世界數據來源不同，數據質量可能存在較大差異，并非所有的真實世界數據都能產生有效的真實世界證據。
真實世界證據用于醫療器械臨床評價的常見情形基于真實世界數據形成的真實世界證據可支持醫療器械全生命周期臨床評價，涵蓋上市前臨床評價及上市后臨床評價。該指導原則還明確列舉可考慮將真實世界證據用于醫療器械臨床評價的常見情形：
1、在同品種臨床評價路徑中提供臨床證據
同品種臨床評價路徑主要基于同品種醫療器械的臨床數據開展臨床評價，需要的臨床數據包括同品種產品的臨床數據和/或申報產品的臨床數據。
對于同品種產品的臨床數據，真實世界數據是其重要來源，其有助于確認產品在常規臨床實踐中的安全有效性；識別產品的潛在風險（如罕見的嚴重不良事件）；甚至通過獲知同類產品在不同人群中的實際療效，明確最佳使用人群；通過知曉同類產品的行業水平，為申報產品的上市前風險/收益評價提供信息。申報產品合法使用獲得的真實世界數據，可用于確認申報產品與同品種器械間的差異，不對申報產品的安全性有效性產生不利影響。
2、用于支持產品注冊，作為已有證據的補充
由于全球法規尚待進一步協調以及產品上市策略等因素影響，部分醫療器械尚未實現全球同步上市。注冊申請人可綜合考慮產品設計特點及適用范圍，已有的臨床證據，各監管國家或地區對于臨床證據要求的差異等情況，在已上市國家或地區收集真實世界數據并形成真實世界證據，作為已有臨床證據的補充，支持在中國的注冊申報，可避免在原有臨床證據不足時在中國境內開展臨床試驗。
3、臨床急需進口器械在國內特許使用中產生的真實世界數據，可用于支持產品注冊，作為已有證據的補充
根據國家相關規定，在部分區域指定醫療機構內，特許使用的臨床急需進口醫療器械，按照相關管理制度和臨床技術規范使用產生的真實世界數據，經過嚴格的數據采集和系統處理、科學的統計分析以及多維度的結果評價，可用于支持產品注冊，作為已有證據的補充。特別是通過境外臨床試驗進行臨床評價，有證據表明/提示將境外臨床試驗數據外推至中國人群可能受到境內外差異的影響時，可考慮使用該類數據作為支持。
4、作為單組試驗的外部對照
在單組臨床試驗設計中，可從質量可控的真實世界數據庫中提取與試驗組具有可比性的病例及其臨床數據，作為外部對照。外部對照通常來源于具有良好質量管理體系的登記數據庫，其可接受申辦者和監管方等的評估，以確認其數據的相關性和可靠性。建議采用同期外部對照，如使用歷史數據進行對照，將因為時間差異引入多種偏倚，降低臨床試驗的證據強度。
5、為單組目標值的構建提供臨床數據
目標值是專業領域內公認的某類醫療器械有效性/安全性評價指標所應達到的最低標準，包括客觀性能標準和性能目標，是在既往臨床數據的基礎上分析得出，用于試驗器械主要評價指標的比較和評價。真實世界數據可作為構建或更新目標值的數據來源。
6、支持適用范圍、適應癥、禁忌癥的修改
醫療器械上市后，基于所在國家或地區的相關法規，在合法使用的前提下，獲得的真實世界數據可用于支持適用范圍、適應癥及禁忌癥的修改。可能的情形包括發現額外的療效、潛在的獲益人群、慎用人群、產品遠期安全性確認等。
7、支持在說明書中修改產品的臨床價值
醫療器械上市后的真實世界證據，可用于支持修改說明書中修改產品的臨床價值。例如，對于測量、計算患者生理參數和功能指標的醫療器械，部分生理參數和功能指標在上市前評價時主要關注測量和計算的準確性，未充分發掘其臨床價值。真實世界數據可用于構建生理參數和功能指標，或者基于其做出的臨床治療決定與臨床結局之間的因果推斷，從而修改說明書中產品的臨床價值。
8、支持附帶條件批準產品的上市后研究
對用于治療罕見病、嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病和應對公共衛生事件等急需的醫療器械，附帶條件批準上市后，可利用真實世界數據開展上市后研究，以支持注冊證載明事項的完成。
9、用于高風險植入物等醫療器械的遠期安全性和/或有效性評估
高風險植入物等醫療器械，特別是市場上首次出現的高風險植入物，在上市前臨床評價中，難以確認產品的遠期療效和風險，識別罕見嚴重不良事件。可利用真實世界數據進行該類產品的上市后研究，評估產品的遠期安全和/或有效性，完成產品的全生命周期臨床評價。
10、用于治療罕見病的醫療器械全生命周期臨床評價，加快其上市進程，滿足患者需求
真實世界數據可在多維度支持治療罕見病的醫療器械快速上市。如擬開展上市前臨床試驗，真實世界數據可作為單組試驗的外部對照，或者用于構建目標值；附帶條件批準后，真實世界數據可用于確認產品的有效性，識別產品風險，進行產品風險/收益的再評價。
11、上市后監測
產品的上市后監測，涉及不良事件監測、產品安全有效性再評價等方面，是醫療器械全生命周期臨床評價的重要組成部分。真實世界數據在上市后監測中應當發揮重要作用，如通過收集、提取風險信號，開展不良事件歸因分析，及時發現和控制已上市醫療器械的使用風險，同時促進生產企業對已上市產品的設計改進，推動新產品研發。
