十月，金秋，2020年。今天，由克利夫蘭醫學中心引領的第18屆年度醫療創新峰會，線上舉行。熱點之一是揭曉2021年十大醫療創新產品。專家們選出了十個有望在明年產生影響的突破性醫療設備和治療方法。這些改變醫學的創新，會改變無數患者的人生。? ? ?

按預期的重要性排名。

01

Gene Therapy for Hemoglobinopathies

血紅蛋白病的基因治療

血紅蛋白負責在血液中輸送氧氣。血紅蛋白病是一種會影響血紅蛋白分子的遺傳性疾病。最常見的包括鐮狀細胞病和地中海貧血，這些疾病加在一起每年影響全球330,000多名嬰兒。兩者都會導致人體血紅蛋白和氧氣不足，從而損害神經和器官，包括腎臟，肝臟和脾臟，并且可能致命。目前唯一的治療方法是血液和骨髓移植，可惜只有很少一部分患者有幸得到治療。血紅蛋白病領域的最新研究帶來了一種實驗性的基因療法，通過最精準的科學，有希望幫助病人身體生成具有正常功能的血紅蛋白分子。

02

Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis

治療原發性多發性硬化癥的新藥

FDA批準了一種新的具有新靶標的治療性單克隆抗體。Ocrelizumab是首個也是目前唯一的針對原發性進展期MS患者的治療藥物。

03

Smartphone-Connected Pacemaker Device

心臟起搏器連接智能手機

心臟起搏器首次與患者每天使用的智能手機/平板電腦相連，無縫進入患者生活，進行安全而直接的通訊，便于追蹤、理解和關注患者心臟健康，使患者與醫生的互動更加緊密和高效。尤其在COVID其間，減少了親臨就診的必要。最先進的技術提供最先進的護理。

04

New Medication for Cystic Fibrosis

治療囊性纖維化的新藥

囊性纖維化是一種肺部遺傳性疾病，其特征是粘稠的粘液會阻塞氣道，蓄積細菌，從而導致感染，炎癥和其他并發癥。該病是由于CFTR蛋白發生缺陷而引起的。以往開發的藥物僅對具有高度特異性突變的人有效。Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor是CFTR調節劑和氯通道開放劑的固定劑量聯合藥物，已在2019年10月獲FDA批準用于CFTR基因中至少有一個F508del突變的CF患者，緩解病情。據估計，帶有F508del突變的患者占該疾病患者的90％。

05

Universal Hepatitis C Treatment

通用的丙型肝炎治療

丙型肝炎被美國疾病預防控制中心列為“無聲的流行病”，已成為美國主要的公共衛生問題。感染丙型肝炎病毒會導致嚴重的威脅生命的健康問題，例如肝衰竭，肝硬化和肝癌。由于沒有針對該病毒的疫苗，患者只能使用藥物治療，但是許多治療方法都伴隨有不良副作用或僅對某些基因型有效。固定劑量的聯合用藥Sofosbuvir/velpatasvir被批準為治療成人丙肝的最適方案。該藥物可有效抑制在丙肝病毒RNA復制中起關鍵作用的蛋白質。大多數患者每天只需服用一粒藥，持續12周。它覆蓋六種丙型肝炎基因型1-6，有效率超過90%，為更廣泛的患者提供了更有效的治療選擇。

06

Bubble CPAP for Increased Lung Function in Premature Babies Bubble CPAP

提高早產兒的肺功能

體重過輕，身體虛弱的早產嬰兒通常需要特殊護理。對嬰兒呼吸窘迫綜合征（IRDS）患者，通常在機械通氣期間給嬰兒服用表面活性劑，這種做法可能引起長期肺部傷害，并導致慢性肺部疾病的發展。與機械通氣不同，b-CPAP是一種非侵入性的通氣策略，可向新生兒提供持續的氣道正壓，在呼氣時保持肺活量。振蕩而不是恒定的壓力增強了安全性和有效性，當長期使用時，可以最大程度地減少物理損傷并刺激肺部生長。

07

Increased Access to Telemedicine through Novel Practice & Policy Changes

新政策催增遠程醫療服務

?COVID-19期間，我們看到了越來越多的在線診療和遠程醫療。自三月以來，各州和聯邦監管機構迅速采取行動，打破壁壘，清除種種障礙。這些政府和醫療提供者政策上的根本轉變，使得越來越多的虛擬護理模式和遠程醫療得以實現。不僅加快病患獲得醫療服務的速度，同時也保護了醫療工作者和社區成員。這些措施為遠程醫療打開了閘門，催生了很多新網絡和新項目。

08

Vacuum-Induced Uterine Tamponade Device for Postpartum Hemorrhage

控制產后出血的真空誘導的子宮壓塞器

產后出血（postpartum hemorrhage PPH)是分娩后的一種可怕的并發癥，影響到1-5%的產婦。產后大出血的產婦可能需要輸血，使用有危險副作用的藥物，長時間的手術，甚至不得不緊急切除子宮，最終失去生育能力。非手術方式，使用球囊壓迫子宮內出血部位是很常用的止血方法。該領域的最新進展令人矚目，由真空誘導的子宮壓塞器利用宮內產生的負壓使出血腔塌陷，比球囊壓迫更具生理性。這個設備為臨床醫生應對產后并發癥提供了另一種微創手段，另外，這種技術含量低的解決方法也更容易惠及資源匱乏的發展中國家。

09

PARP Inhibitors for Prostate Cancer

PARP抑制劑用于前列腺癌

前列腺癌是常見的一種男性癌癥。在美國，前列腺癌每年影響著近200,000名男性的生活。PARP抑制劑，也就是多ADP核糖聚合酶抑制劑，可以阻止腫瘤細胞修復受損的DNA，從而增加腫瘤細胞死亡，尤其是那些有修復機制缺陷的腫瘤。兩種在女性癌癥中展現出療效的PARP抑制劑，已被證明可以延遲男性前列腺癌的進展。Rucaparib和Olaparib均于2020年5月被批準用于治療前列腺癌，為世界各地的男性拓寬了治療選擇，打開了提高生存率的大門。

10

Immunologics for Migraine Prophylaxis

預防偏頭痛的免疫藥物

偏頭痛絕不僅僅是偶爾的壓力性頭痛，它是一種與腦神經細胞和血管功能障礙有關的神經血管疾病。在美國有超過3800萬人受到影響，約占成年人口的12％，在15至55歲之間的女性中最常見。對患者的生活和工作都造成很大影響，其醫療相關費用也比不患病的人高70％。

2018年，一種預防偏頭痛的新藥物問世 ：降鈣素基因相關肽單克隆抗體，該類藥物通過抑制降鈣素基因相關肽（CGRP）分子的活性來發揮作用。批準用于預防慢性偏頭痛和發作性偏頭痛的該類藥物中的前三種是erenumab，galcanezumab和fremanezumab。治療方法是每月一次的注射，并且耐受性極好。對于大多數人來說，除了注射部位有些疼痛之外，幾乎沒有不良反應。2020年2月批準了首個預防偏頭痛的靜脈用藥：eptinezumab。這類藥物已在預防偏頭痛的藥物庫中占據重要地位，飆升的處方量絲毫沒有減緩的趨勢。這些新藥正在幫助無數患者恢復正常生活和工作。