前 言
近年來，隨著越來越多免疫靶向藥物的獲批，為大家帶來了更多的希望。諸多藥物和方案如何選擇，給很多患者和家屬帶來了難題，這么多同一類型的藥物和治療方案，哪款療效更好？選哪個才能最大可能地受益？別擔心，藥物療效評價都有專門的評價指標，如中位總生存期（mOS）、中位無進展生存期(mPFS)、客觀緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、緩解持續時間（DOR）等！這些醫學專有名詞雖然看著很高深，但理解起來也是很簡單的！今天，我們就來帶大家了解一下抗癌藥物常用的療效評價指標，幫助大家更好地了解藥物的療效！
各療效指標具體含義
1、OS（overall survival，總生存期）
專業術語：臨床上是指患者從隨機化到患者因任何原因死亡的時間。
通俗說法：就是患者通過治療后活了多久。?OS越長意味著患者活得越久，這是患者和醫生最關心的問題，也被認為是評估腫瘤臨床獲益的金標準。一般臨床上以中位OS（Median OS）來表示，即50%的患者達到的生存時間。?接下來，我們就以肝癌一線王牌藥物索拉非尼（SHARP研究）的OS數據，以及剛剛在ASCO會議上公布最新數據的帕博利珠單抗聯合侖伐替尼的OS數據（STUDY-116）為例，為大家具體解讀，讓各位能更好地理解！
上圖中各組患者的OS數據顯而易見，“可樂”組合患者的mOS長于索拉非尼，50%的患者活了22個月，而索拉非尼組中只有50%的患者活了10.7個月。
所以，可以通過OS數據來判斷各種藥物或方案能給患者帶來多長的生存期，可以選擇更優的治療方案。
2、PFS(progression-free survival，無進展生存期)
學術定義：PFS臨床上是指患者從隨機分組到疾病進展或任何原因死亡的時間。
通俗說法：就是患者通過治療后，疾病沒有進展或耐藥的時間，一般PFS越長，意味著患者有質量的生存時間越長，活得越好。
一般臨床上也以中位PFS（Median PFS）來表示，即50%的患者達到的無進展生存時間。
接下來，我們以最近很熱門的兩項靶向免疫聯合治療方案：帕博利珠單抗聯合侖伐替尼（“可樂”組合，STUDY-116）、貝伐單抗聯合阿替利珠單抗（“A+T”組合，IMbrave150研究），來為大家具體說明。
這兩種方案都屬于肝癌一線治療的靶免聯合方案。根據最新公布的研究結果，“可樂”組合的mPFS為9.3個月，而“A+T”組合為6.8個月。
但是值得注意的是，STUDY-116是一項Ib期試驗，只入組104名患者，而IMbrave150是一項Ⅲ期研究，納入了336名患者，因此不能簡單地說“可樂”組合優于“A+T”組合，還需要更多的試驗來證明！
3、ORR（overall response rate，客觀緩解率）
學術定義：腫瘤體積縮小達到30%（通常）并能維持最低時限要求的患者比例，為短期療效評價指標，是完全緩解（CR）和部分緩解（PR）比例之和。
通俗說法：患者接受某種治療后有效的人數比例，ORR越高意味著使用該療法腫瘤縮小的患者更多。
接下來我們還是以上述的兩大方案為例來作解釋！上表中可以一目了然的看到，使用“可樂”組合的患者中有近一半的患者腫瘤縮小，比“A+T”組合腫瘤縮小的患者多了13%。
4、DCR（Disease control rates，疾病控制率）
學術定義：經治療后獲得緩解（PR+CR）和病變穩定（SD）的病例數占可評價例數的百分比。
通俗說法：患者接受某種治療后腫瘤得到控制，沒有繼續進展的人數比例。
還是以上述兩項研究為例，可以看出“可樂”組合的DCR高于“A+T”組合，88%的患者腫瘤得到控制，而“A+T”組合只有73.6%的患者腫瘤得到控制。
5.?DOR(Duration of Response，緩解持續時間)
學術定義：第一次判斷為CR或者PR到發現為PD的這段時間。
通俗說法：就是指這個治療方案管多久，能讓腫瘤持續縮小多久。?我們以度伐利尤單抗單抗聯合tremelimumab治療肝癌的臨床試驗為例，還是下面這張圖，可以看出，T300+D組患者的DOR優于其他治療組，也就是相較于其他組，接受這一方案治療的患者維持腫瘤持續縮小的時間更長！?
主要終點和次要終點
這么多的療效指標，每個治療方案的各項療效指標有高有低，那么我們到底要根據哪些指標來確定藥物或方案的療效是好是壞呢？?臨床研究的療效評價指標通常被分為主要終點和次要終點，其中主要終點是研究者最感興趣的，它的選擇事關整個臨床研究的成敗，一般會選擇那些能夠客觀量化、操作性強、可以重復驗證的指標，當然，這些指標通常也是某個研究領域公認的“金標準”，一般情況下，研究會將OS作為主要終點，或將OS與PFS同時作為主要終點。在某些研究中，也會將ORR作為主要終點。?次要終點也是研究者感興趣的，通常作為整個研究的支持性證據，在研究報告中也是緊跟主要終點結果出現，而在研究中，一般會將ORR、DCR等作為次要終點進行評估！
總結
綜上所述，臨床試驗的各項療效指標對于醫生、患者及患者家屬來說是很重要的，可以幫助他們選擇更好的治療藥物或方案！但是，值得注意的是，不同治療方案的臨床試驗，由于入組患者的人群特征、BCLC分期、肝功能狀態、PS評分不同，會有研究結果的差異，因此，若不是同一項臨床研究，不同的治療方案是不可以直接拿來比較的，只能作為參考！
