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速遞 | 美國(guó)FDA批準(zhǔn)帕金森病新藥上市,顯著縮短“關(guān)閉期”時(shí)間

日期:2020-04-28
今日,Neurocrine Biosciences公司宣布,美國(guó)FDA已批準(zhǔn)其口服藥物Ongentys(opicapone)作為左旋多巴/卡比多巴的輔助療法,治療經(jīng)歷“關(guān)閉”期(“off” episodes)的帕金森病患者。隨著疾病的進(jìn)展,服用左旋多巴/卡比多巴的患者可能開(kāi)始出現(xiàn)“關(guān)閉”期,在此期間患者的震顫、運(yùn)動(dòng)減慢和行走困難的發(fā)生率會(huì)增加。新聞稿指出,Ongentys是唯一一款獲批的可減少“關(guān)閉”期時(shí)間且不會(huì)引起運(yùn)動(dòng)障礙的兒茶酚氧位甲基轉(zhuǎn)移酶(COMT)抑制劑?


帕金森病是一種慢性神經(jīng)退行性疾病,在全球約有600萬(wàn)名患者。帕金森病目前還沒(méi)有治愈的方法,患者通常需要使用左旋多巴治療,替代丟失的多巴胺。長(zhǎng)期使用這種藥物會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的運(yùn)動(dòng)能力波動(dòng)。這種波動(dòng)分為兩個(gè)階段——在“開(kāi)啟”期,患者的運(yùn)動(dòng)能力正常;而在“關(guān)閉”期,患者的運(yùn)動(dòng)能力明顯下降,通常表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)緩慢、僵硬、行走障礙、震顫和姿勢(shì)不穩(wěn)定,極大地影響了患者的日常生活。
?Ongentys是一種口服、選擇性兒茶酚氧位甲基轉(zhuǎn)移酶(COMT)抑制劑,它有助于阻斷分解左旋多巴的COMT酶。Ongentys通過(guò)減少左旋多巴在血液中的分解,使更多的左旋多巴到達(dá)大腦,延長(zhǎng)其臨床效果,幫助患者實(shí)現(xiàn)運(yùn)動(dòng)癥狀控制。這款藥最初由BIAL Pharmaceuticals公司開(kāi)發(fā)并在2016年在歐盟獲批上市。2018年1月,復(fù)星醫(yī)藥以1800萬(wàn)美元從BIAL公司獲得了opicapone在中國(guó)市場(chǎng)的獨(dú)家權(quán)利。2019年3月,復(fù)星醫(yī)藥在中國(guó)遞交了opicapone的新藥臨床申請(qǐng)并獲得CDE受理。?


Ongentys的批準(zhǔn)是基于38項(xiàng)臨床研究數(shù)據(jù)的支持,其中包括2項(xiàng)3期臨床研究(BIPARK-1和BIPARK-2),有超過(guò)1000名帕金森病患者接受Ongentys的治療。兩項(xiàng)研究均包括1年開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展期。試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示,與安慰劑相比,50mg Ongentys顯著縮短了較基線時(shí)的“關(guān)閉”期時(shí)間,且患者運(yùn)動(dòng)能力正常的“開(kāi)啟”期時(shí)間也顯著增長(zhǎng)。
?“美國(guó)FDA批準(zhǔn)Ongentys上市,為帕金森病患者提供了一種重要的新治療選擇。Ongentys可以減少‘關(guān)閉’期的發(fā)作和增加‘開(kāi)啟’期的時(shí)間來(lái)幫助控制不可預(yù)測(cè)的運(yùn)動(dòng)波動(dòng)。”Neurocrine Biosciences公司首席執(zhí)行官Kevin C.Gorman博士說(shuō),“在Neurocrine Biosciences,我們的使命是減輕患者的痛苦。我們期待與帕金森病組織合作,在今年晚些時(shí)候?qū)⑦@種新療法提供給患者。”

參考資料:

[1] Neurocrine Biosciences Announces FDA Approval of Once-Daily ONGENTYS? (opicapone) as an Add-On Treatment for Patients with Parkinson’s Disease Experiencing “Off” Episodes. Retrieved 2020-04-27, from //www.neurocrine.com/assets/Neurocrine-Biosciences-Announces-FDA-Approval-of-Once-Daily-ONGENTYS?-opicapone-as-an-Add-On-Treatment-for-Patients-with-Parkinson’s-Disease-Experiencing-“Off”-Episodes-.pdf


注:本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究進(jìn)展,不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo),請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。


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